Une étude en faveur du dépistage à la naissance des maladies génétiques rares est publiée dans le Translational Medicine du 1er decembre 2010. La thérapie par remplacement enzymatique effectuée à

Contre une maladie infectieuse -le sida- que les traitements actuels parviennent à contrôler mais pas à éradiquer, la thérapie génique offre de nouveaux espoirs. L’idée est de fournir aux cellules